האם תצליח פלוריסטם "המניה" לשכפל את הצלחת פלוריסטם "החברה" בשנת 2018

psti-ic-leg-pain

 

בדרך כלל מה שהמשקיעים בעיקר רואים, זה מחיר המניה והגרף לטווח הזמן הקצר, ובימים אלה המשקיעים של פלוריסטם לא מרוצים ממחיר המניה באיזור ה 1.40$ – 1.30$ אחרי שחוו את העליות לאיזור ה 2.10$ באוקטובר האחרון, למרות שלא היו ידיעות או אירועים שליליים בתחום הקליני (להפך הייתה התקדמות משמעותית בניסויים הקליניים) אבל הגיוס בסוף אוקטובר בשער 1.67$ הביא לגל של ירידות ויצירת תעלה אופקית שבה מחיר המניה נסחר בין 1.30$ ל 1.60$ בערך, כבר תקופה של יותר מחצי שנה.

מצד שני, החברה הולכת ומתקדמת בצעדי ענק לשלבים האחרונים בשלושה ניסויים קליניים, ניסויים אלה יכולים להצעיד את החברה לקדמת הבמה העולמית בתחום הטיפול בתאי PLX מהשיליה.

הנהלת פלוריסטם זוכה להערכה רבה מול הרגולטורים השונים ברחבי העולם, אם זה באירופה אשר זכתה להיבחר ולקחת חלק במסלול הרגולטורי המהיר Adaptive Pathways, ובנוסף לקבל תמיכה כספית משמעותית אשר מכסה חלק גדול מעלות הניסויים הקליניים דרך התוכנית האירופאית הורייזן-2020. ביפן התקבלה למסלול הרגולטורי המהיר על ידי ה PMDA, וגם בארה"ב עם ה-FDA  בקבלת Fast track  בניסוי ה CLI  בארה"ב, החברה מתכוונת להגיש בקשה לאישור שיווק גם בארה"ב וגם באירופה לאחר סיום מוצלח של ניסוי ה CLI עם כ- 250 חולים. אבל, אחרי קבלת תוצאות הביניים ובחינת יעילות הנתונים מה -125 המטופלים הראשונים (מחצית הראשונה מכלל המטופלים בניסוי). אם הניסויים הללו יניבו תוצאות חיוביות, אז פלוריסטם תגיש בקשה לאישור מזורז ושיווק מותנה מוקדם באירופה.

הבעת האימון של ה FDA בחברת פלוריסטם ובתאי ה PLX-PAD הגיעה לשיא ביום שבו קיבלה אישור ה- FDA להרחבת הנגישות לטיפול בחולי טרשת עורקים חמורה CLI כולל חולים אשר מחוץ לפרוטוקול ניסוי שלב-3. ה-FDA  אישר לחברה לטפל בחולי CLI גם מחוץ לפרוטוקול הניסוי הקליני שלב-3 שנערך בימים אלה. בהמשך ייתכן שהחברה אף תקבל את אישור הרשות לקבל שיפוי כספי עבור טיפולים אלו.

האישור ניתן במסגרת התוכנית להרחבת הנגישות לטיפול (EAP Expanded Access Program) לשימוש בתאי PLX-PAD  לטיפול בחולים במחלת ה-CLI אשר אינם עומדים בפרוטוקול הניסוי. תוכנית הרחבת הנגישות לטיפול מאפשרת לעשות שימוש במוצר הריפוי הנבחן גם מחוץ למסגרת הניסויים הקליניים, והיא מאושרת לרוב במקרים בהם החולים שלא עומדים בתנאים המוגדרים בפרוטוקול הניסוי נמצאים במצב מסכן חיים ואין להם מענה רפואי אחר מספק.
כחלק מאישור ה- FDA, תאי ה-PLX-PAD של פלוריסטם יהיו נגישים בארה"ב למספר מוגבל של חולים ב-CLI מסוג רות’רפורד קטגוריה 5, אשר אינם מועמדים מתאימים לניתוח מעקפים בכלי הדם ושאינם יכולים לקחת חלק בניסוי שלב-3 שעורכת החברה, ואשר בימים אלה מגוייסים אליו המטופלים בארה"ב ובאירופה. יצויין, כי תוכנית הPLX-PAD  של פלוריסטם כבר נבחרה למסלולי האישור המואצים של ה-FDA בארה"ב ושל ה-EMA באירופה וכן זוכה לתמיכה כספית מתכנית ההורייזן 2020 של האיחוד האירופי.

קבלת אישור הרחבת הנגישות היה צעד חשוב בחיי החברה, לינק לכתבה שבה הרחבתי את המשמעות מאחורי הסכם זה "מה המשמעות של הרחבת הנגישות לטיפול בחולי טרשת עורקים חמורה בארה"ב עבור פלוריסטם!"

לפני כשבוע, החברה קיבלה הבעת אימון נוספת מה FDA כאשר רשות המזון והתרופות האמריקאית אישרה שימוש במוצר של פלוריסטם לטיפול בנפגעי קרינה חריפה (ARS) במקרה של אירוע גרעיני, מדובר באישור לטיפול במוצר של פלוריסטם עוד לפני קבלת אישור השיווק המלא.

סינדרום הקרינה האקוטית, מתרחש לאחר חשיפה חמורה לרמות גבוהות מאוד של קרינה וכולל פגיעות במח העצם, במערכות הגוף ובאיברים חיוניים נוספים, עד למות המטופל במקרים הקשים. רמה גבוהה של קרינה עלולה להרוס את יכולתו של מח העצם לייצר תאי דם לבנים ואדומים וטסיות דם, אשר בלעדיהם נמצא הנפגע בסיכון גבוה לתמותה.

אישור זה יאפשר לפלוריסטם לטפל באמצעות ה-PLX-R18 בקורבנות שנחשפו לרמות גבוהות של קרינה בעת אירוע גרעיני, כמו פצצה אטומית, דליפה מכור גרעיני או אסון טבע, עוד לפני קבלת אישור שיווק מלא.

אמנם לא מדובר באישור הסופי של התווית ה ARS אך הFDA  למעשה הכניס את החברה למועדון חברות שיכולות לספק את התרופה. ה-FDA  למעשה מאפשר להשתמש במוצר עוד לפני האישור הסופי. וזה מביא את פלוריסטם למצב שבו היא מתחילה לעבוד במפעל החברה בחיפה שעות נוספות בהכנות להעמדת מלאי חירום זמין של תאי PLX-R18 שיהיו מוצר מדף מוכן למקרה של דרישה לאספקה מהירה אם וכאשר יהיה צורך בעקבות אירוע דליפה מכור גרעיני או כל אירוע של קרינה אשר ידרוש טיפול באנשים אשר נחשפו לקרינה. והשלב הבא שכולנו מצפים לו הוא היום שבו משרד הבריאות וצבא ארה"ב יחתמו על הסכם אספקה למאגרי החירום.

בנוסף להתקדמות לשלבים הסופיים בניסויי ה- CLI וה- ARS, בסוף חודש אפריל 2018 קיבלה פלוריסטם אישור ה- FDA להתחיל בניסוי שלב-3 לטיפול בפגיעות שריר. ה- FDA אישר את בקשת ה-IND  של החברה לעריכת ניסוי שלב-3 במוצר הריפוי התאי של החברה PLX-PAD  לטיפול בפגיעות בשרירים כתוצאה משבר במפרק הירך.
פלוריסטם מקיימת בימים אלה שיחות עם מספר מדינות באיחוד האירופי לאישור ניסוי זה גם באירופה וצופה כי גיוס החולים לניסוי, הן בארה"ב והן באירופה, יחל במהלך שנת 2018, משמעותו התחלת ניסוי רב לאומי, רנדומלי, בכפילות סמויה וכולל קבוצת ביקורת . פלוריסטם קיבלה מענק בסך 8.7 מיליון דולר למימון הניסוי מ-Horizon 2020,  התוכנית המובילה והגדולה ביותר של האיחוד האירופי בתחום המחקר והחדשנות.

הקטליזטור הבא:

הולכים ומתקרבים בצעדי ענק לאבן דרך משמעותית בחיי החברה אשר סיימה את הניסוי הקליני שלב-2 עם מספר החולים הגדול ביותר שבו לקחו חלק 172 חולי IC -Intermittent Claudication או צליעה לסירוגין בניסוי רב לאומי שנערך בארה"ב, אירופה, דר' קוריאה וישראל. צליעה לסירוגין היא שלב מוקדם של מחלות עורקים היקפיות ((PAD שעלול להתפתח ל CLI , הסימפטומים השכיחים ביותר למחלה הם כאבים וחולשה ברגל עקב מאמץ, עם הקלה מסוימת בעת מנוחה.

השאלה החשובה כיום, מתי נקבל את התוצאות מניסוי זה, ולקבלת הערכה של זמנים צריכים לחזור אחורה ליום שבו החברה דיווחה על סיום הגיוס בניסוי ה-IC  ב 17/01/2017, במועד זה החולה האחרון מקבל את הזריקה הראשונה, ואחרי 12 שבועות "החולה האחרון" יקבל את הזריקה השניה לפי פרוטוקול הניסוי, מה שמביא אותנו ל 11/04/2017.
אחרי הזריקה השניה של "החולה האחרון" צריכים להמשיך במעקב של 12 חודשים אחרי החולים, מה שמביא אותנו לאמצע אפריל 2018. אחרי הבדיקה האחרונה של החולה באמצע אפריל, מתחילים המרכזים הרפואיים אשר משתתפים בניסוי הקליני באיסוף הנתונים מכל המרכזים הרפואיים בעולם והעברתם לחברה, ואז עוברים לשלב החשוב של עיבוד הנתונים וקבלת התוצאות הסופיות, מדובר בתהליך מסובך וארוך, לרוב זה תהליך שלוקח בין חודש לחודשיים לפחות, מה שמביא אותנו למועד מוערך לקבלת התוצאות באמצע מאי עד אמצע יוני.

תיאור תהליך איסוף ועיבוד הנתונים להפקת התוצאות הסופיות של הניסוי:

לאחר סיום הניסוי, החוקרים ו / או החברה מעבדים את הנתונים, שואבים משתנים נוספים, קובעים נקודות קצה, נועלים את סט הנתונים כדי ליצור את מערך הנתונים המלא הניתן לעיבוד, מבצעים ניתוחים מפורטים וניתוחים נוספים באמצעות תוכנות (הקוד האנליטי) והכנת המסמכים הסופיים לפרסום. החוקרים יכולים גם להשתמש בחלקים של הנתונים להכין עיבודים וניתוחים שישמשו להכנת מצגות, חקר הנתונים, והפקת ההיפותזה. התרגול הביוסטטיסטי הטוב ביותר הוא להקפיא עותק של כל הנתונים שימשו בניתוח כך שניתן לחזור מאוחר יותר במידת הצורך להכנת התוצאות. כמו כן, רצוי לאחסן את הקוד האנליטי אשר יצר את התוצאות (כלומר, את תוכנית המחשב), במיוחד עבור כל הנתונים הנגזרים.

תתי קבוצות של הנתונים ממערכת הנתונים הכוללת הניתנת לניתוח, משמשות ליצירת טבלאות, נתונים ותוצאות למאמרים שפורסמו בנוסף כולל תוצאות של יעדים משניים מהנסיוי. הפרסום עשוי להתרחש בכל עת במהלך מחזור החיים של הניסויים הקליניים (כמו תוצאות ביניים), למרות שברוב המקרים התוצאות יפורסמו לאחר השלמת הניסוי הקליני.

קטליזטורים נוספים אשר מצפים להם במהלך שנת 2018:

תוצאות קליניות מהניסויים הבאים:

  • תוצאות ביניים שלב 1-בניסוי כשל בהשתלת מח עצם – ניסוי פתוח.
  • תוצאות שלב 1-פגיעות קרינה בניסוי ה DoD משרד ההגנה האמריקאי.
  • תוצאות טיפולי EA בארה"ב – הרחבת הנגישות לטיפול בחולים עם טרשת עורקים חמורה CLI.
  • תוצאות שלב 3-פגיעות קרינה חמורות בארה"ב.
  • תוצאות הניסוי המשותף ביפן עם אוניברסיטת פוקושימה -פגיעות קרינה חמורות.

 

גילוי נאות: הכותב נמצא בפוזיצית לונג במניה המוזכרת בכתבה

הצטרף למשפחת ביוהולדר – הרשם וקבל כניסה חופשית לפורומים הפתוחים

2 תגובות

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר. שדות החובה מסומנים *