מחלת ה CLI היא שלב מתקדם של טרשת עורקים הפוגעת בגפיים התחתונות בשל שקיעת מרבצי שומן החוסמים את העורקים ברגליים, מה שמוביל לכאבים עזים, כיבים שאינם נרפאים ונמקים. חולים הסובלים ממחלת ה-CLI נמצאים בסיכון גבוה לכריתת גפיים ולמוות, כאשר החולים שאינם מתאימים לניתוח מעקפים נותרים ללא אפשרויות טיפול הולמות. תאי ה-PLX-PAD של פלוריסטם מופקים מהשיליה האנושית ומפרישים מגוון חלבונים תראפואיטיים, אשר מעוררים את מנגנוני התיקון והשיקום של הגוף, מעודדים גידול כלי דם והובלת דם לרקמות פגועות ומאיצים את ההחלמה.
היום בבוקר קיבלנו הודעה של החברה בעניין קבלת אישור FDA להרחבת הנגישות לטיפול בחולי טרשת עורקים חמורה כולל חולים אשר מחוץ לפרוטוקול ניסוי שלב 3
האישור ניתן במסגרת התוכנית להרחבת הנגישות לטיפול (EAP Expanded Access Program) לשימוש בתאי PLX-PAD לטיפול בחולים במחלת ה-CLI אשר אינם עומדים בפרוטוקול הניסוי. תוכנית הרחבת הנגישות לטיפול מאפשרת לעשות שימוש במוצר הריפוי הנבחן גם מחוץ למסגרת הניסויים הקליניים, והיא מאושרת לרוב במקרים בהם החולים שלא עומדים בתנאים המוגדרים בפרוטוקול הניסוי נמצאים במצב מסכן חיים ואין להם מענה רפואי אחר מספק.
כחלק מאישור ה-FDA, תאי ה-PLX-PAD של פלוריסטם יהיו נגישים בארה"ב למספר מוגבל של חולים ב-CLI מסוג רות’רפורד קטגוריה 5, אשר אינם מועמדים מתאימים לניתוח מעקפים בכלי הדם ושאינם יכולים לקחת חלק בניסוי שלב III שעורכת החברה, שבימים אלה מגוייסים אליו המטופלים בארה"ב ובאירופה. יצויין, כי תוכנית ה-PLX-PAD של פלוריסטם כבר נבחרה למסלולי האישור המואצים של ה-FDA בארה"ב ושל ה-EMA באירופה וכן זוכה לתמיכה כספית מתכנית ההורייזן 2020 של האיחוד האירופי.
.
בעיניי, החשיבות הרבה להודעה זו היא שה FDA נותן ולידציה רצינית לתאים של פלוריסטם, מאחר ונותנים להם אור ירוק לספק את התאים לחולים אשר לא יכלו להתקבל לניסוי כי הם לא עונים לקריטריונים של הניסוי.
ה FDA בעצם אומר לפלוריסטם, אנחנו סומכים על התאים שלכם מבחינת בטיחות, ולכן אנחנו מאשרים לכם להתחיל את הטיפול בחולים בארה"ב כבר עכשיו, עוד לפני סיום הניסוי הקליני שלב-3 וקבלת האישור הרשמי!
במקרים כאלה, החברה אמורה לבקש מה FDA לקבל תגמול עבור הטיפול הזה, ולרוב ה FDA מאשר קבלת שיפוי בגובה עלות היצור של התרופה, אומנם מדובר כאן בהכנסה שלא חשבנו עליה קודם, אבל היא עדיין הכנסה לא גבוהה במיוחד (עד עצם קבלת האישור הסופי). מצד שני, המהלך הזה נותן לפלוריסטם כבר גישה לתהליך השיפוי הביטוחי- Reimbursement בארה"ב ויקצר עבורה את התהליך בעתיד אחרי קבלת האישור הסופי של ה FDA!
עוד יתרון למהלך זה, בנוסף לחולים אשר כבר התקבלו לניסוי, יהיה לפלוריסטם כמות חולים נוספת אשר יכולים לשמש כקבוצת דאטה נוספת, ובקבוצה זו יהיו חולים עם מצב מחלה מתקדם ביותר או אלה שעדיין לא הגיעו לרמת חומרה של המחלה אשר עונה לפרוטוקול הניסוי.
גילוי נאות: הכותב נמצא בפוזיצית לונג במניה המוזכרת בכתבה
