כלים חדשים בעולם הטיפול הגנטי מאפשר עריכת גנים מדויקת להפליא בתאים אנושיים, CRISPR

שינוי פני המדע והתחלה של עידן חדש בעריכת הגנום האנושי

במשך שנים ספורות בלבד, הטכניקה לעריכת הגן CRISPR חוללה מהפכה במדע, המשפיעה על כל דבר, החל ברפואה ועד החקלאות. שני מחקרים פורצי דרך חדשים פורסמו בתקופה האחרונה, המתארים שיטות כפולות שהופכות את התהליך ליותר מדויק ויעיל לסלילת הדרך למדענים לשנות בבטחה את מוטציות ה DNA הגורמות לאלפי מחלות אנושיות שונות.

crispr-breakthrough-2

ה- CRISPR הוא בעצם כלי חיתוך והדבקה המאפשר למדענים לקצץ חלקים לא רצויים ב DNA ולהכניס גנים חדשים, אך מספר רב של מחלות אנושיות נגרמות על ידי מוטציה אחת במקום כלשהו ב DNA של האדם. עד כה המדענים לא הצליחו פשוט למחוק ישירות או לשכתב את המוטציות החד-תאיות האלה בתאים אנושיים חיים.

הגנום האנושי שלנו מורכב מ -3 מיליארד זוגות בסיס המורכבים מיחידות כימיות המיחסים אליהן את האותיות G, C, A ו- T. ישנם 50,000 מוטציות גנטיות ידועות הקשורות למחלות בבני אדם ו -32,000 מהן מוטציות נקודה אחת. מחצית מהמוטציות של נקודה אחת זוהו כזוג G-C שהשתנה לצמד A-T. מערכת CRISPR מורכבת מאנזים המסוגל לחתוך נתח מה-DNA, ומדריך RNA מציב את האנזים בנקודה הנכונה בגנום. מדריך זה מתוכנן לנווט את האנזים למקום מדויק ב-DNA, המקודד גנים כרצף כימיקלים המסומנים באותיות G, T, A ו-C, עם זוגות המשלימים הכימיים שלהם. A עם G, ו-T עם C, ליצירת שלבי הסליל המולקולארי.

crispr-breakthrough-1

אחד החידושים המרגשים שהתגלו לאחרונה בא מצוות של המכון הרפואי הווארד היוז. המדענים בנו אנזים חדש המכונה "עורך בסיס - base editor" . זה עורך הבסיס יכול בעצם להפוך או לשכתב בסיס זוג מוטציות ספיציפי.

"CRISPR הוא כמו מספריים, ועורכי הבסיס הם כמו עפרונות", אומר David Liu בהשואה פשוטה מאוד לחדשנות זו.

CRISPR היא קיצור של אשכול המזהה חיידקים המאפשרים למדענים להשבית גן או להוסיף DNA במקומות מדויקים בקוד הגנטי. מדובר בשיטה הפשוטה והזולה ביותר בעולם לעריכת גנים. החוקרים משתמשים בשיטה זו ליצור טיפולי גנים לטיפול במחלות תורשתיות.

בניסויים המוקדמים של קבוצה המחקר עם עריכת בסיס מוטציה ספציפית הקשורה למחלה המוכרומטוזיס תוקנה בהצלחה. לא זוהו השפעות לא רצויות ב"חוץ-היעד" ואת האנזים עורך-הבסיס פעל עם יעילות גבוהה מ-50 אחוז.

"אנחנו עובדים קשה בניסיון לתרגם את טכנולוגיית העריכה הבסיסית לתרפיה אנושית", אומר Liu.

חדשנות ה- CRISPR השניה אשר נחשפה לאחרונה מגיעה מצוות משותף של Broad Institute ומדענים של MIT. בפעם הראשונה גילה הצוות דרך לעריכה מדויקת של זוגות בסיס RNA בתאים אנושיים.

"Dubbed "REPAIR מערכת זו מתמקדת גם בעריכה בסיס אבל הפעם היא ממוקדת ב-RNA. שלא כמו שינויים קבועים ב- DNA ,ה-RNA הוא הרבה יותר זמני ואפילו הפיך. היכולת לערוך RNA בתאים אנושיים פותחת עולם חדש לגמרי של טיפולים במחלות, כולל מחלות סוכרת ו- IBD מחלת מעי דלקתית.

REPAIR יכול לתקן מוטציות מבלי לחבל בגנום, ומכיוון שה- RNA מתפורר באופן טבעי, זה תיקון הפיך".

שתי פריצות הדרך לעריכת גנים, מציעות דיוק חדש ומדהים בפיתוח טיפולים ממוקדים עבור מגוון רחב של מחלות אנושיות המבוססות על מוטציות גנטיות בודדות. למרות ששני המחקרים הם רק ניסויים על תאים במבחנה, אבל אלה חידושים יסודייםעם פוטנציאל לשנות ולשכתב המאה הבאה של הרפואה האנושית.

המחקר של המכון הרפואי הווארד היוז פורסם בכתב העת Nature.

מחקר העריכה של ה- RNA פורסם בכתב העת Science.

מקור: מכון MIT / הווארד היוז הרפואי

2 תגובות

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר. שדות החובה מסומנים *